dit gevonden op het internet

PCUT Newsletter

Partnership for Compassionate Use Therapies.
July 2010 Newsletter

Dear Friends and Partners,
PCUT's "ALS Treatment Now" / mecasermine rinfabate project continues to move forward. With the help of our regulatory, legal, and operations advisors, we are nearing the final draft of our joint venture proposal. If successful, this will be the blueprint for restarting drug manufacture and supplying an ALS-specific Phase III clinical trial. And we will have a groundbreaking model for repurposing promising drugs for deadly rare-diseases, in a fast, commercially viable way."

Door arno op 02-09-2010 (#10)

g4fIplex wordt in europa verdeeld door een engels bedrijf. ik ben met hen in gesprek. Het zal niet erg snel gaan want ze moeten nog definitief toestemming krijgen het te importeren. Ik zal thuis wat correspondentie op dit forum zetten. Overigens moet je geen wonderen van iplex verwachten. 3 officiele onderzoeken spreken elkaar een beetje tegen. Maar door de toevoeging van rhIGFBP-3 waardoor de bloed/hersen barriere waarschijnlijk beter kan worden gepasseerd lijkt het me dat deze onderzoeken mogelijk niet helemaal meer van toepassing zijn. Het middel is schaars en de behandeling kost 140.000 dollar per patient per jaar. (heb ik ergens gelezen hoor) groetjes Hans

Door hans op 17-04-2009 (#9)

On March 10, 2009 Insmed and the U.S. Food and Drug Administration (FDA) separately issued statements on their websites regarding the future use of IPLEX™ in patients with ALS. Because of the limited supply of IPLEX™ currently available, both parties agreed that the drug will be made available through two investigational avenues:

* Insmed will sponsor an ALS clinical trial in the United States. The clinical trial is under development and will provide patients with ALS who are interested in receiving IPLEX™ treatment the opportunity to be randomly assigned to receive drug through a lottery system.
* Single-patient US INDs requesting "compassionate use" of IPLEX™ for treatment of named patients with ALS that were received and date-stamped by FDA's document room by close of business on March 6, 2009 will be allowed to proceed. The physicians who submitted the single-patient INDs for "compassionate use" of IPLEX™ will be asked to collect data similar to the data collected in the planned clinical trial.

All patients who receive IPLEX™ under a single patient IND or in the Insmed clinical trial must be adequately informed by their treating physician of the possible risks of the treatment.

For further details regarding the Insmed clinical trial, contact Insmed at (804) 565-3083 or iplex_als@insmed.com.
The FDA statement can be accessed at: http://www.fda.gov/cder/drug/infopage/mecasermin_rinfabate/FDA_statement.htm

Door Dennis op 20-03-2009 (#8)

ja natuurlijk elli zal ik dat doen
het is niet alleen in het belang van mijn vader maar voor alle mensen met ALS iedereen heeft recht op leven

mvgr

roel

Door roelof tijmes op 18-03-2009 (#7)

christine o'neal is verantwoordelijk voor het Iplex project. Haar emailadres is coneal@insmed.com
Hou je ons op de hoogte?

Door Elli op 17-03-2009 (#6)

ik ben vandaagde hele dagbezig geweest om tekijken hoe ik aan iplex kan komen maar uit italy
krijg je het niet je moet dan in italie wonen als iemand andere
sugesties heeft zou graag willen weten hoe ik hier aan kan komen

mvgr

rtijmes

Door roel tijmes op 16-03-2009 (#5)

mijn vader heeft ook ALS eb struin het internet voor af voor een medicijn toen kwam ik op deze website over iplex http://www.insmed.com/iplex.php

dat er weer getest mee mag worden dus hoop voor iedereen dat het er snel komt

sterkte allemaal

Door roel tijmes op 14-03-2009 (#4)

Ik heb aan Insmed (producent van IPLEX) gevraagd hoe ALS patiënten (buiten Italië) aan Iplex kunnen geraken .
Ik kreeg zopas dit antwoord :


Subject: RE: Iplex


Thank you for your inquiry regarding acquiring IPLEX (rhIGF-I/rhIGFBP-3) for the treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). As you may be aware, Insmed now has worldwide rights to provide IPLEX to ALS patients through Expanded Access Programs. Given this lifting of our previous legal constraints, we are actively working to get IPLEX into the hands of ALS patients as soon as possible. As with any product, we are required to work within the confines of the regulatory framework in place within each country. At this time, we do not know timelines, but are working as quickly and efficiently as possible to define the program parameters in conjunction with the respective country regulatory agencies.



We understand the devastation caused by ALS to patients and their families and friends. We are committed to the ALS patient population and will promptly communicate new information as soon as it becomes available. We are keeping a record of all inquires. Please do not hesitate to follow back up with me as we work make IPLEX available to ALS patients as soon as possible.



Please note: We are still collecting and analyzing data and information from our Expanded Access Program in Italy thus, we can not make any efficacy claims of IPLEX in ALS.



With kindest regards,

Christy O’Neal









-----------------------------------------------------------------------

Christy O'Neal

Clinical Study and Safety Manager

Insmed Incorporated

(804) 565-3017 office

(804) 565-3515 safety fax

1-866-GO-IPLEX

Door Elli op 10-03-2009 (#3)

in usa ligt het bij rechters, senatoren, gouverneurs etc. maar zelfs deze zijn niet opgewassen tegen dit geweld van groot geld en bureaucratie

Door Dennis op 08-03-2009 (#2)

Eigenlijk vreemd Dennis dat er nog niet is gereageerd. Ik wordt blij van dat artikel omdat er een wat andere richting is ingeslagen. Ik ben maar een leek, en gezien de geringe winst die te behalen is met rilutek en Lithium nog in de dubelblindfase zit, zou ik er achteraan gaan. Maar ik heb geen ALS, welmijn zoon.
Ik las ook het artikel over IPLEX, dat dat een positief werkend middel was, voordat het uit de handel werd genomen. Ik voel meteen opstand in me naar boven komen over de monopoliepositie van Genetech. Misschien niet terecht, maar waar is de dicussie gebleven over deze zaak? Wat vinden de ALSpatienten in Amerika ervan die Iplex gebruikten? Is daar via ALS-nu nog contact mee?
Ik hoop ook vvor jou op meer reacties.
Groeten.

Door Willemijn op 07-03-2009 (#1)

wie heeft er een mening of ervaring of wat voor een info ook.
http://www.als-nu.nl/aktueel/als-onderzoek/090223.html

Door Dennis op 01-03-2009