Hoop voor ALS komt uit België
gepubliceerd op 12-02-2010
Ontwikkeling Leuvens kandidaat-medicijn tegen zenuwziekte ALS komt in hogere versnelling.
Het Europees Geneesmiddelenbureau EMEA heeft een Leuvens kandidaat-medicijn tegen de zenuwziekte ALS (Amyotrofische Laterale Sclerose) erkend als een 'weesgeneesmiddel'. Dat is een titel voorbestemd voor veelbelovende stoffen, die zonder extra financiële en administratieve stimulans niet op de markt zouden komen. Het kandidaat-geneesmiddel is gebaseerd op het werk van professor Peter Carmeliet van K.U. Leuven en VIB (Vlaams Instituut voor Biotechnologie).
Carmeliet ontdekte dat een tekort aan een bepaald eiwit (VEGF) symptomen van ALS veroorzaakt bij muizen. Het huidig onderzoek spitst zich toe op het rechtstreeks toedienen van VEGF in de hersenen van patiënten, via een pompje. Dat zou het verloop van de ziekte moeten afremmen, een effect dat in eerder VIB-onderzoek is waargenomen bij proefdieren. De ontwikkeling van de therapie gebeurt door het farmaceutisch bedrijf NeuroNova. De klinische testen lopen in het UZ Leuven, onder leiding van professor Wim Robberecht, eveneens verbonden aan VIB en het Vesalius Research Center van de K.U.Leuven.
Exclusieve toegang tot de markt
Met de regeling inzake weesgeneesmiddelen wil de Europese Unie stimuleren dat ook voor zeldzamere ziekten geneesmiddelen worden ontwikkeld. Zonder die steun is de economische haalbaarheid van nieuwe geneesmiddelen vaak te onzeker. De erkenning als weesgeneesmiddel levert de producent tien jaar marktexclusiviteit op, net zoals centrale registratie in de Europese Unie, advies bij opstellen van onderzoeksprotocollen en registratieaanvragen en reductie van registratiekosten voor het nieuwe middel. Ook kan het onderzoek gebeuren met minder patiënten. Zeker bij ziektes die erg zeldzaam zijn, kan dat de ontwikkeling van een geneesmiddel gevoelig versnellen.
Ongeneeslijke en verlammende aandoening
ALS is een ongeneeslijke verlammende aandoening, met astrofysicus Stephen Hawking als één van de meest iconische patiënten. In Nederland lijden ongeveer 1.500 mensen aan de ziekte. Jaarlijks overlijden er meer dan 500 patiënten en komen er minstens evenveel bij. Bij patiënten treedt er aftakeling op van de zenuwbanen die naar de spieren lopen. Daardoor verliezen de patiënten de controle over hun spieren en geraken ze volledig verlamd, terwijl ze blijven beschikken over hun mentale vermogens.
Lange weg tot geneesmiddel
Alhoewel de erkenning als weesgeneesmiddel het onderzoek in een stroomversnelling zal brengen, blijft de weg naar VEGF als een geregistreerd geneesmiddel nog lang. Gereglementeerde studies zullen het therapeutisch effect van VEGF om de ontwikkeling van ALS te remmen nog moeten aantonen. Het huidig onderzoek bevindt zich in klinische fase I/II. Dat betekent dat de veiligheid nu bij een gecontroleerde groep van 200 patiënten zal worden geëvalueerd.
Iedereen kan met vragen over dit medisch onderzoek terecht op patienteninfo@vib.be.
